Bạch biến là bệnh lý mất sắc tố chiếm 0,5-2% dân số thế giới. Tuy chỉ ảnh hưởng về mặt thẩm mỹ, tổn thương từ bạch biến mang lại gánh nặng tâm lý vô cùng lớn cũng như suy giảm chất lượng cuộc sống của bệnh nhân. Dù đã có nhiều phương pháp điều trị như thuốc thoa, thuốc uống và liệu pháp ánh sáng, tuy nhiên nhiều bệnh nhân vẫn chưa được điều trị khỏi hoàn toàn do tính chất phức tạp của bệnh.
Ngày 18 tháng 7 năm 2022, đánh dấu một cột mốc quan trọng trong công cuộc điều trị bệnh bạch biến. Lần đầu tiên, Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã chính thức phê duyệt thuốc thoa Ruxolitinib 1,5% trong điều trị bệnh lý bạch biến cho người lớn và trẻ em từ 12 tuổi trở lên.
Ruxolitinib là hoạt chất có tác động trực tiếp vào bệnh sinh rối loạn miễn dịch của bệnh bạch biến, đây là hoạt chất đầu tiên cho thấy hiệu quả phục hồi màu sắc do tổn thương bạch biến.
Bệnh bạch biến là bệnh lý mất sắc tố thường gặp, bệnh gặp cả hai giới và khởi phát thường từ 10-30 tuổi. Nguyên nhân của bệnh là do sự tác động các yếu tố di truyền, môi trường, rối loạn miễn dịch. Trong đó có sự tấn công của hệ miễn dịch làm tổn thương và phá hủy các tế bào sắc tố của da, dẫn đến tình trạng mất màu da. Dựa trên sinh bệnh học của bạch biến mà hiện nay có nhiều phương pháp điều trị như chống oxy hóa, thuốc ức chế miễn dịch, ánh sáng liệu pháp và phẫu thuật.
Khoảng 50% bệnh nhân sử dụng Ruxolitinib cho thấy phục hồi sắc tố sau một năm
Ruxolitinib thuộc nhóm thuốc ức chế JAK (Janus Kinase). Thuốc làm giảm hoạt động của hệ miễn dịch, khóa chặt một số chất gây nên phản ứng viêm. Thuốc đã được chứng minh hiệu quả cũng như mức độ an toàn trong nhiều nghiên cứu.
Dữ liệu nghiên cứu lâm sàng cho thấy 50% bệnh nhân thoa Ruxolitinib phục hồi màu sắc da rõ rệt sau 1 năm, hiệu quả sớm thường bắt đầu sau 24 tuần điều trị liên tục.
FDA phê duyệt dựa trên thử nghiệm lâm sàng TRuE-V giai đoạn 3 (TRuE-V1 và TRuE-V2). Thử nghiệm phân tích tính an toàn và hiệu quả của ruxolitinib so với giả dược ở hơn 600 bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên mắc bệnh bạch biến không phân đoạn. Kết quả cho thấy Ruxolitinib đã tạo ra những cải thiện đáng kể về mức độ, cải thiện sắc tố trên khuôn mặt và toàn bộ cơ thể ở tuần 24 so với giả dược. Hiệu quả quan sát thấy đạt 30% vào tuần thứ 24 và 50% ở tuần thứ 52.
Một số tác dụng phụ thường gặp
Tác dụng phụ thường gặp là nổi mụn, đỏ và ngứa da tại vị trí thoa. Ngoài ra, có thể viêm mũi họng, đau đầu, sốt.
Thuốc sử dụng như thế nào
Thuốc thoa Ruxolitinib được thoa 2 lần mỗi ngày tại vùng da bạch biến. Tránh sử dụng vùng mắt, miệng và bộ phận sinh dục
Ruxolitinib có thể sử dụng cho những bệnh nhân mới mắc bệnh hoặc những bệnh nhân đã điều trị nhưng kém đáp ứng với các phương pháp nội khoa như thuốc thoa, ánh sáng liệu pháp.
Ruxolitinib có thể phối hợp với liệu pháp ánh sáng nhằm tăng hiệu quả điều trị
Giá của thuốc hiện nay như thế nào
Theo hãng dược Incyte, giá thuốc dự kiến là 1.950 đô la cho một tuýp Opzelura 60 gram. Chi phí thực tế cho người tiêu dùng sẽ khác nhau tùy thuộc vào phạm vi điều trị và lượng kem cần thiết để điều trị.
Chú Thích
[1] Hamzavi I., Rosmarin D., Harris J. E., Pandya A. G., Lebwohl M., et al. (2022), “Efficacy of ruxolitinib cream in vitiligo by patient characteristics and affected body areas: Descriptive subgroup analyses from a phase 2, randomized, double-blind trial”. J Am Acad Dermatol, 86 (6), pp. 1398-1401.
[2] Phan K., Phan S., Shumack S., Gupta M. (2022), “Repigmentation in vitiligo using janus kinase (JAK) inhibitors with phototherapy: systematic review and Meta-analysis”. J Dermatolog Treat, 33 (1), pp. 173-177.
[3] Qi F., Liu F., Gao L. (2021), “Janus Kinase Inhibitors in the Treatment of Vitiligo: A Review”. Front Immunol, 12, pp. 790125.
[4] Joshipura Deep, Alomran Abdulaziz, Zancanaro Pedro, Rosmarin David (2018), “Treatment of vitiligo with the topical Janus kinase inhibitor ruxolitinib: A 32-week open-label extension study with optional narrow-band ultraviolet B”. Journal of the American Academy of Dermatology, 78 (6), pp. 1205-1207.e1.
[5] Rosmarin David, Pandya Amit G., Lebwohl Mark, Grimes Pearl, Hamzavi Iltefat, et al. (2020), “Ruxolitinib cream for treatment of vitiligo: a randomised, controlled, phase 2 trial”. The Lancet, 396 (10244), pp. 110-120.
[6] Rothstein Brooke, Joshipura Deep, Saraiya Ami, Abdat Rana, Ashkar Huda, et al. (2017), “Treatment of vitiligo with the topical Janus kinase inhibitor ruxolitinib”. Journal of the American Academy of Dermatology, 76 (6), pp. 1054-1060.e1.
